Avances da bioloxía molecular e celular na aplicación biomédica: edición xenómica, terapia xénica e inmunoterapia

Abstract

Nos últimos anos describíronse distintas ferramentas de edición xenómica, e novas están a emerxer baseadas no sistema CRISPR-Cas9. Este, que emprega á proteína Cas9 cun sgRNA como guía, destaca pola súa eficiencia, accesibilidade e versatilidade, sendo aplicado en campos diversos. Con todo, presenta algúns inconvenientes, como os efectos off-target, que teñen que ser tidos en conta na súa aplicación. Na clínica, as ferramentas de edición xenómica empréngase experimentalmente para tratar enfermidades xenéticas in vivo e ex vivo, modificando células do paciente como proxenitores hematopoéticos. Nesta revisión estudaremos o funcionamento destas ferramentas, as técnicas de transporte e, a través dunha visión de conxunto da terapia xénica e a inmunoterapia contra o cancro, a súa aplicación ao tratamento de enfermidades xenéticas e o seu papel no desenvolvemento de novas células CAR T.