Gabeiras Araujo, Pablo2024-11-072024-11-072024-06https://hdl.handle.net/10347/37642Introducción: la eficacia y seguridad de alemtuzumab en pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) ha sido demostrada en ensayos clínicos. Sin embargo, por las limitaciones de estos, es importante comprobar cómo se comporta en condiciones de práctica clínica habitual a largo plazo. Objetivo: describir la efectividad de alemtuzumab medida en número de brotes anuales en práctica clínica real en pacientes con esclerosis múltiple. Como objetivos secundarios valoramos la efectividad en estado de la discapacidad y pruebas de neuroimagen, así como la tolerabilidad, seguridad y riesgo de inmunosupresión. Material y métodos: se ha llevado a cabo un estudio abierto retrospectivo multicéntrico para el cual se han revisado las historias clínicas de pacientes que han recibido tratamiento con alemtuzumab por EMRR. Resultados: se incluyeron un total de 32 pacientes en el estudio al comienzo de los 4 años de seguimiento. La media de brotes anuales se mantuvo por debajo de 0.35 frente a los 1.25 brotes por año antes del tratamiento. La discapacidad medida por la escala EDSS mejoró durante el primer y segundo año manteniéndose estable posteriormente. Se observó un descenso en la actividad de le enfermedad por pruebas de imagen. Asimismo, se observaron efectos adversos e inmunosupresión en la línea de otros estudios de práctica clínica habitual, con una tasa de retención del 87.5%. Conclusiones: alemtuzumab ha demostrado ser efectivo en práctica clínica real en pacientes con esclerosis múltiple en: la reducción del número de brotes anuales, la mejoría del grado de discapacidad medido por la escala EDSS, el control y disminución de la actividad de resonancia magnética craneal y el control de los diferentes parámetros del concepto NEDA (No Evidence of Disease Activity). Cuenta además con una elevada tasa de persistencia y un adecuado perfil de tolerabilidad y seguridad, aunque con riesgo de inmunosupresión, necesitando medidas de prevención y control.Introdución: a eficacia e seguridade de alemtuzumab en pacientes con esclerose múltiple remitente-recorrente (EMRR) demostrouse en ensaios clínicos. Con todo, polas limitacións destes, é importante comprobar como se comporta en condicións de práctica clínica habitual a longo prazo Obxectivo: describir a efectividade de alemtuzumab medida en número de brotes anuais en práctica clínica real en pacientes con esclerose múltiple. Como obxectivos secundarios valoramos a efectividade en estado da discapacidade e probas de neuroimaxe, así como a tolerabilidade, seguridade e risco de inmunosupresión. Material e métodos: levouse a cabo un estudo aberto retrospectivo multicéntrico para o cal se revisaron as historias clínicas de pacientes que recibiron tratamento con alemtuzumab por EMRR. Resultados: incluíronse un total de 32 pacientes no estudo ao comezo dos 4 anos de seguimento. A media de brotes anuais mantívose por debaixo de 0.35 fronte aos 1.25 brotes por ano antes do tratamento. A discapacidade medida pola escala EDSS mellorou durante o primeiro e segundo ano manténdose estable posteriormente. Observouse un descenso na actividade da enfermidade por probas de imaxe. Así mesmo, observáronse efectos adversos e inmunosupresión na liña doutros estudos de práctica clínica habitual, cunha taxa de retención do 87.5%. Conclusións: alemtuzumab demostrou ser efectivo en práctica clínica real en pacientes con esclerose múltiple na redución do número de brotes anuais, na melloría do grao de discapacidade medido pola escala EDSS, no control e diminución da actividade de resonancia magnética cranial e no control dos diferentes parámetros do concepto NEDA (No Evidence of Disease Activity). Conta ademais cunha elevada taxa de persistencia e un adecuado perfil de tolerabilidade e seguridade, aínda que con risco de inmunosupresión, precisando medidas de prevención e control.Introduction: the efficacy and safety of alemtuzumab in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS) was demonstrated in clinical trials. However, due to the limitations of these trials, it is important to test how it performs in a long-term real-world setting. Objective: to describe the effectiveness of alemtuzumab measured in number of annual flares in real clinical practice in patients with multiple sclerosis. As secondary objectives we assessed effectiveness on disability status and neuroimaging tests, as well as tolerability, safety and risk of immunosuppression. Material and methods: an open multicentre retrospective study was carried out for which the clinical records of patients who received treatment with alemtuzumab for RRMS were reviewed. Results: a total of 32 patients were included in the study at the beginning of the 4-year follow-up. The mean number of annual relapses remained below 0.35 versus 1.25 relapses per year before treatment. Disability as measured by the EDSS scale improved during the first and second year and remained stable thereafter. A decrease in disease activity was observed by imaging tests. Adverse effects and immunosuppression were also observed in line with other routine clinical practice studies, with a retention rate of 87.5%. Conclusions: alemtuzumab has been shown to be effective in real-world setting in patients with multiple sclerosis reducing the number of annual relapses, improving the degree of disability measured by the EDSS scale, controlling and decreasing cranial magnetic resonance activity and controlling the different parameters of the NEDA (No Evidence of Disease Activity) concept. It also has a high persistence rate and an adequate tolerability and safety profile, although with a risk of immunosuppression, requiring prevention and control measures.spaAtribución-NoComercial-CompartirIgual 4.0 Internacionalhttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/4.0/AlemtuzumabEsclerosis múltiple remitente recurrenteEstudio observacionalEfectividadEsclerose múltiple remitente recorrenteEstudo observacionalEfectividadeRelapsing-remitting multiple sclerosisObservational studyEffectiveness320507 Neurologíabachelor thesisopen access