RT Generic T1 Avances da bioloxía molecular e celular na aplicación biomédica: edición xenómica, terapia xénica e inmunoterapia A1 Loureiro Veira, Martiño K1 Bioloxía molecular K1 Edición xenómica K1 Terapia xénica AB Nos últimos anos describíronse distintas ferramentas de edición xenómica, e novas están aemerxer baseadas no sistema CRISPR-Cas9. Este, que emprega á proteína Cas9 cun sgRNAcomo guía, destaca pola súa eficiencia, accesibilidade e versatilidade, sendo aplicado en camposdiversos. Con todo, presenta algúns inconvenientes, como os efectos off-target, que teñen queser tidos en conta na súa aplicación. Na clínica, as ferramentas de edición xenómica empréngaseexperimentalmente para tratar enfermidades xenéticas in vivo e ex vivo, modificando células dopaciente como proxenitores hematopoéticos. Nesta revisión estudaremos o funcionamentodestas ferramentas, as técnicas de transporte e, a través dunha visión de conxunto da terapiaxénica e a inmunoterapia contra o cancro, a súa aplicación ao tratamento de enfermidadesxenéticas e o seu papel no desenvolvemento de novas células CAR T. YR 2020 FD 2020-07 LK http://hdl.handle.net/10347/24704 UL http://hdl.handle.net/10347/24704 LA glg NO Traballo de Fin de Grao en Medicina. Curso 2019-2020 DS Minerva RD 4 may 2026